Uno studio sulla sindrome di Lyell (o toxic epidermal necrolysis), dell’Istituto Dermopatico dell’Immacolata, portato avanti dal Dr. Biagio Didona, responsabile Centro Malattie Rare dell’IDI-IRCCS di Roma, è stato premiato a San Diego come il miglior contributo dell’anno sulla Dermatologia.
Lo studio presenta una nuova terapia introdotta dal Dr. Didona e giudicata dall’Accademia Americana la migliore novità degli ultimi anni nell’ambito della Dermatologia, una terapia che ha determinato un cambio radicale nella scienza dermatologica.
La sindrome di Lyell o Necrolisi epidermica
La sindrome di Lyell o Necrolisi epidermica tossica è una rara ma devastante malattia dermatologica, causata quasi sempre dalla assunzione di farmaci (antiepilettici, FANS, antibiotici, allopurinolo, farmaci per la cura dell’AIDS e altri).
E’ gravata da una mortalità elevata: 30-60 %. Compare 5-21 giorni dopo l’assunzione del farmaco trigger.
E’ caratterizzata inizialmente da sintomi generali, quali febbre, astenia, cefalea, bruciore cutaneo; in un secondo momento compaiono erosioni e lesioni necrotiche sulle labbra e nel cavo orale, intorno agli occhi e a livello della regione genitale, associate a lesioni bollose e ad ampi scollamenti su tutto l’ambito cutaneo: l’aspetto è simile ad una ustione diffusa.
I pazienti manifestano bruciore e dolore cutaneo e possono andare incontro a complicanze importanti, soprattutto a livello respiratorio.
La nuova terapia dell’IDI-IRCCS di Roma
Attualmente non esiste una terapia codificata per questa malattia: i farmaci più usati sono gli steroidi, le immunoglobuline endovena, la ciclosporina, ma nessuna di queste terapie ha determinato una riduzione della mortalità.
L’Istituto Dermopatico dell’Immacolata è stato il primo ospedale ad utilizzare il farmaco etanercept, che è stato formulato per la cura della psoriasi, il quale è un inibitore della citochina TNF alfa, uno dei maggiori determinanti di questa sindrome.
Con questa nuova terapia sono stati trattati 30 pazienti. Utilizzando il farmaco, una sola volta con una somministrazione di 50 mg, il tasso di mortalità si è quasi azzerato: in base ad uno score di gravità di malattia (lo SCORTEN) era stato stimato un decesso di almeno 16 pazienti, ma grazie alla nuova terapia si sono registrati solo 2 decessi. Un risultato terapeutico eccezionale, che ha portato al prestigioso riconoscimento dell’Accademia Americana di Dermatologia. Dopo le sperimentazioni dell’Istituto Dermopatico dell’Immacolata, l’etanercept è utilizzato con successo in tutto il mondo. Il farmaco viene ancora somministrato in ambito sperimentale in attesa di ricevere l’abilitazione come percorso di cura per la sindrome di Lyell.
